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神經退化疾病基因治療 有契機

【聯合報╱記者陳惠惠/台北報導】

神經退化性疾病的基因治療,有了新契機。馬偕醫院研究團隊把正常基因送到中樞神經的神經軸突聚集處,延長罹病老鼠壽命,並延緩退化速度,此動物實驗結果刊登於國際著名期刊「分子遺傳與代謝」,並獲選為八月封面故事。

馬偕醫院小兒遺傳科主任林達雄說,過去以基因治療腦白質退化症,都是把正常基因送到局部,很難在神經系統內達到全面治療效果,尼曼匹克氏症、黏多醣儲積症等腦白質退化症相關疾病的國外研究、人體試驗,都遭遇此瓶頸。

馬偕醫院突破障礙,成功地把治療基因送到神經軸突聚集處,即神經較集中的位置,透過神經送達神經系統各部位,從前腦到脊髓末稍,都表現出植入的正常基因及蛋白。

林達雄說,研究利用神經軸突傳導神經信息物質至遠端神經元的特性,並以腺病毒為載體,攜帶正常基因。他比喻,就像把貨送到運輸樞紐台北火車站,透過台鐵、高鐵等運輸系統,分送出去。馬偕團隊以小老鼠進行實驗,有神經退化性疾病的老鼠,治療前只能活30、4 天,治療後壽命多了一倍。以人類壽命換算,過去只能活到10多歲,治療後可活到30多歲。

不過,林達雄坦言,現階段突破僅限於中樞神經系統,周邊神經系統部分仍待解決,才能改善肢體萎縮等問題。

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