皮下新藥突破型別與抗體限制 血友病A、B型患者實現用藥平權

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文章重點整理：

• 重點一：新藥物能改善B型血友病患者的生活品質與自由度。
• 重點二：皮下注射藥物可減少頻繁注射的痛苦及不便。
• 重點三：新型藥物若通過健保，將實現用藥平權。

一名40歲B型血友病患者，長時間依靠1週2次靜脈注射凝血因子來預防，對生活與工作造成很大影響，後來改以血凝平衡藥物且皮下注射預防，只要每2個月注射1次，因為不用一直想著打針，讓他短暫忘了自己是血友病患者，還能放心規劃出國與工作。醫師表示，未來皮下注射的新藥物若能通過健保，讓B型患者也能和A型患者一樣，擁有更自由的生活。

血友病目前治療困境：頻打針不便與日常受限

台灣血栓暨止血學會理事長、高醫附設醫院小兒部血液腫瘤科醫師邱世欣表示，血友病屬於先天性血液凝固異常的出血性疾病，因無法製造正常的凝血因子，造成血液中的凝血因子缺乏，讓患者長期面臨出血風險，重度患者從一出生開始就很容易自發性出血、關節及肌肉易出血、恐導致關節不可逆的損傷，長久下來關節變形無法正常活動，甚至因而導致肌肉萎縮。因此，目前血友病治療的核心概念，通常建議患者從小施打凝血因子或非因子藥物治療做預防保護，最終治療目標是零出血。

血友病患者可分爲第八凝血因子缺乏（A型）與第九凝血因子缺乏（B型），前者全台約有1000人、後者約為200人。台大醫院血友病中心醫師周聖傑表示，隨著藥物的進步，現行的凝血因子替代療法雖能提供良好的凝血保護，不過，通常每週需靜脈注射1-3次，患者不僅承受頻繁打針的疼痛，還會讓其生活規劃受限；而目前雖有長效型凝血因子，讓其在血液中濃度維持較久，1-2週施打一次，但對患者來說，仍屬較頻繁。

新血凝平衡藥物皮下注射適用A、B型血友病患者

近年來，對於A型血友病患者治療也有重大突破，也就是非因子療法-雙特異性抗體，可透過皮下注射，患者可在家由家屬或自行注射，且注射頻率大幅降為最少每個月僅需注射1次。對於患者在工作、課業或出國規劃來說，有了更大的自由度；不過，對於B型患者來說，目前則沒有這類型皮下注射劑型的選擇，患者仍須承受頻繁注射所帶來的不便。

周聖傑表示，日前台灣已核准通過血友病皮下注射新藥，屬於血凝平衡機轉的藥物，能同時適用於A型與Ｂ型患者，對患者保護更高，且無論是否帶有凝血因子抗體的血友病藥物，最低每年只需要施打6次皮下注射，尤其讓B型患者也能和A型患者一樣，讓生活更不受治療的限制。

邱世欣也表示，尤其B型血友病患者的現有治療選擇較少，部分患者治療後仍有出血狀況、或是靜脈注射有所困難，都仍是急需更創新治療的族群，尤其是帶有抗體的B型患者，更是沒有較好的治療選擇。新型皮下注射對此類血友病患者來說，是很大的進步，患者能正常上學、工作，對家庭與社會具有貢獻力，而這項新藥藥證雖已通過，醫師期待健保通過後，讓A、B型血友病患者都能獲得更好的保護。

精華 FAQ

• Q1：新型皮下注射藥物的主要優點是什麼？

  新型皮下注射藥物的主要優點是能同時適用於A型與B型血友病患者，且注射頻率大幅降低，讓患者更自由地規劃生活，減少了治療帶來的困擾。

• Q2：為什麼B型血友病患者需要新的治療選擇？

  B型血友病患者目前的治療選擇較少，許多患者仍需承受頻繁的靜脈注射，這不僅疼痛而且影響生活，因此急需更有效的治療方案來改善他們的生活質量。

• Q3：這項新藥物的未來展望是什麼？

  醫師們期待這項新藥物能通過健保，讓所有血友病患者都能獲得更好的治療選擇，以此實現用藥的平權，從而改善病患的生活及工作品質。

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