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「多發性骨髓瘤是很少見的疾病，多達9成9的病人發病原因不明。」中華民國骨髓移植學會理事長葉士芃解釋，這種疾病是因漿細胞異常增生所致，並可能引發貧血、腎臟病及骨折等嚴重病症。
根據台灣的流行病學數據，多發性骨髓瘤大多好發於68至70歲高齡族群，通常無法移植骨髓達到根治。葉士芃分享，近年治療已有進展，在原有標靶藥物、免疫調節劑與類固醇組成的「三合一療法」基礎上，加入單株抗體（Anti-CD38），形成「四合一標靶治療」。相較傳統化療平均約2.6年的無惡化存活期，若第一線使用患者可維持6年，同時降低4成5的死亡風險。不過，目前健保給付仍以復發後的第二、第三線治療為主。
然而法國真實世界數據研究發現，4到5成病人沒有機會進入第二線治療。葉士芃感嘆，許多病人在第一線復發時，可能因感染、敗血症或體力衰退過快而逝去。臨床研究也顯示，即使復發後再追補新藥，整體存活率仍比不上第一線便使用新藥的病人。
目前已出現第五線新藥與CAR-T細胞治療，但費用高昂，新藥1年可能7、8百萬元，CAR-T一次療程更逾千萬元。葉士芃強調，「最合適的治療不一定是最新、最昂貴的」，部分患者透過傳統化療仍獲得良好效果，關鍵在於透過精準醫療，為每位病人量身打造最適合的治療方案。
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